Neue Gentherapie lässt gehörlose Kinder wieder hören

Neue Gentherapie lässt gehörlose Kinder wieder hören

Etwa zwei von 1.000 Neugeborenen in Deutschland kommen gehörlos zur Welt. Eine neue Gentherapie bringt nun den Durchbruch bei einer speziellen genetischen Form der Taubheit. Aktuelle Studien zeigen, dass behandelte Kinder nach dem Eingriff tatsächlich wieder hören können.

Die Diagnose Gehörlosigkeit stellt Familien unmittelbar nach der Geburt vor große Herausforderungen. In Deutschland betrifft dies statistisch zwei von 1.000 Kindern. Die Ursachen für den fehlenden Hörsinn sind vielfältig, in den meisten Fällen liegt jedoch ein Gendefekt zugrunde.

Eine spezifische Variante ist die sogenannte OTOF-Taubheit. Bei dieser Form liegt das Problem nicht in der mechanischen Struktur des Ohres. Die feinen Haarzellen in der Cochlea sind intakt und nehmen Schallwellen völlig normal auf.

Defektes Gen blockiert den Hörnerv

Der Fehler passiert erst bei der anschließenden Signalübertragung. Das OTOF-Gen liefert normalerweise den Bauplan für das Protein Otoferlin, das für die Weiterleitung akustischer Reize zwingend erforderlich ist. Durch eine genetische Mutation fehlt dieses spezielle Protein bei den betroffenen Kindern völlig.

Ohne funktionierendes Otoferlin versanden die aufgenommenen Signale im Innenohr. Das Gehirn empfängt keine akustischen Informationen, die Kinder bleiben taub. Genau hier setzt der neue medizinische Ansatz der Wissenschaftler an.

Die Forschenden haben eine Gentherapie entwickelt, die den Gendefekt direkt vor Ort korrigiert. Dabei wird eine gesunde Kopie des OTOF-Gens präzise in das Innenohr eingebracht. Die Zellen erhalten so den korrekten Bauplan und produzieren das fehlende Otoferlin künftig selbst.

Neun von zehn Kindern hören wieder

Die Wirksamkeit dieser Methode belegen nun neue klinische Studien. Die Resultate der Untersuchungen fallen überaus positiv aus und markieren einen Meilenstein. Neun von zehn behandelten Kindern konnten nach der neuartigen Therapie tatsächlich wieder hören.

Die Signalübertragung zwischen Innenohr und Hörnerv funktionierte nach dem medizinischen Eingriff wieder fehlerfrei. Das neu gebildete Protein schloss die Lücke in der Reizweiterleitung zuverlässig. Die Kinder reagierten auf akustische Signale und zeigten normale Hörreaktionen im Alltag.

Ein Experte bewertet die vorgelegten Ergebnisse der Studien schlicht als „sensationell“. Die Gentherapie eröffnet einen völlig neuen Weg in der Behandlung von angeborener Schwerhörigkeit. Bislang blieben Betroffenen primär technische Hilfsmittel, die das Gehör zwar simulieren, die Ursache aber nicht beheben.

Die erfolgreiche Anwendung bei der OTOF-Taubheit belegt die grundsätzliche Heilbarkeit solcher genetischen Störungen. Zukünftig könnten ähnliche Verfahren auch bei anderen Defekten des Gehörs helfen. Für die betroffenen Familien bedeutet der Eingriff die direkte Chance auf eine unbeschwerte Entwicklung.